我國再生醫(yī)學學科在創(chuàng)新性細胞與基因治療領域取得新突破。中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）施均、熊海清團隊利用自主研發(fā)的自體CD19 CAR T細胞，成功治療多線藥物失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者，為常規(guī)藥物治療失敗的患者提供了新的挽救性治療方案。這一研究成果近日在《新英格蘭醫(yī)學雜志》周刊在線發(fā)布。
據(jù)了解，AIHA是一類由于自身抗體攻擊紅細胞，導致紅細胞破壞加速引起貧血的自身免疫性血液系統(tǒng)疾病，發(fā)病率和患病率均較高，約半數(shù)患者進展為復發(fā)或難治狀態(tài)，會引起嚴重感染和膿毒癥、血管栓塞等，致殘、致死率高達20%。
當前AIHA的治療主要依賴糖皮質(zhì)激素及多種免疫抑制藥物的長期維持，整體療效有限，且顯著損害患者生活質(zhì)量和長期健康。開發(fā)能實現(xiàn)臨床治愈的創(chuàng)新療法，已成為亟待解決的重大臨床需求。
針對多線治療失敗的難治/復發(fā)性AIHA患者，研究團隊率先建立了細胞免疫治療新體系，利用我國自主研發(fā)的自體CD19 CAR T細胞進行治療，取得了顯著療效與良好的安全性，患者實現(xiàn)了長期無藥物治療緩解。對于少數(shù)CART治療后復發(fā)的患者，研究團隊進一步采用BCMA×CD3雙特異性抗體進行精準二次挽救治療，同樣取得了成功。
研究團隊還為CART細胞治療后疾病復發(fā)提供了清晰的基礎免疫學解釋，推動細胞免疫治療從經(jīng)驗探索向機制引導的精準干預邁進。
該研究獲得了國家重點研發(fā)計劃、國家自然科學基金、中國醫(yī)學科學院醫(yī)學與健康科技創(chuàng)新工程和天津市自然科學基金的支持。
圖片來源 | 東西南北雜志社
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